“MSCs trong liệu pháp gen chỉnh hỡnh”

Nghiên cứu ứng dụng liệu pháp gen dựa vào tế bào gốc

1. CÁCH TIẾP CẬN

1.1.           Liệu pháp gen

1.1.1.     Khái niệm liệu pháp gen

Liệu pháp gen là một ứng dụng mới của y học hiện đại trong điều trị bệnh ở người. Trong khi thuốc truyền thống là các húa chất được sản xuất ngoài cơ thể, liệu pháp gen thực hiện theo cách khác: trực tiếp đưa gen chữa bệnh vào các tế bào người bệnh để sản xuất và giải phóng yếu tố chữa bệnh. Liệu pháp gen được thực hiện nhờ kỹ thuật di truyền nhằm thay đổi hay bổ sung chức năng gen bệnh bằng cách cung cấp một bản sao của gen bình thường (như sự tạo các protein điều hũa hệ thống miễn dịch, giúp tiêu diệt tế bào ung thư) hay điều chỉnh hoạt động của các gen khác . Để có được thành công của liệu pháp gen cần tập trung nghiên cứu hai yêu cầu: sự phân bố của gen liệu pháp trong tế bào đích và khả năng hoạt động tốt của gen trong tế bào [6].Liệu pháp gen có vai trò quan trọng trong điều trị các bệnh di truyền và các bệnh mắc phải, ung thư, AIDS.

1.1.2.     Các hướng nghiên cứu của liệu pháp gen

Liệu pháp gen được nghiên cứu theo hai hướng chính. Hướng thứ nhất là trực tiếp chuyển gen vào người bệnh (in vivo)hay hướng sử dụng các tế bào sống như là phương tiện để chuyển gen mong muốn (ex vivo). Cả hai hướng đều có những ưu, nhược điểm riêng [13].

Hướng thứ nhất rất đơn giản, gen được cài trực tiếp vào tế bào người bệnh nhờ các phương tiện chuyển gen, điển hình là virus. Các virus được biến đổi di truyền để không còn tính độc thường được sử dụng như là phương tiện chuyển gen vào tế bào theo như cách xâm nhập thông thường của virus. Phương pháp này hạn chế các dạng tế bào được nhiễm. Ví dụ, một số virus chỉ có thể nhiễm vào các tế bào đang phân chia tích cực. Điều này hạn chế tác dụng của chúng trong điều trị bệnh tim hay não, bởi những cơ quan này gồm các tế bào không phõn chia. Gen cũng có thể được chuyển vào tế bào nhờ đóng gói trong liposomes [3],[16]. Hạn chế nữa theo hướng này là cho hiệu suất thấp. Gen chuyển cài ngẫu nhiên vào NST bệnh nhân hay không cài vào phụ thuộc vào mô nhận. Hơn nữa, các mô, cơ quan đích không phải luôn dễ nhận các gen được đưa vào trực tiếp.

Hướng thứ hai là sử dụng các tế bào sống để đưa gen liệu pháp vào cơ thể. Theo cách này, các tế bào mang - thường là tế bào gốc, được lấy ra khỏi cơ thể và

Đinh Thị Thu Hằng, Email: hangdinhbio@gmail. com / Tel: 0904194391