[*] GIỚI THIỆU CHUNG

Vào ngày 14-9-1990, nhóm nghiên cứu tại học viện sức khỏe quốc gia Mỹ (U.S.National Instituse of Helth) đã tiến hành chuỗi thử nghiệm liệu pháp gen đầu tiên cho bé Ashanti Desilva 4 tuổi. Sinh ra với căn bệnh di truyền hiểm nghèo có tên là severe combined immune deficiency SCDI, cô bé thiếu hệ thống miễn dịch và có thể bị tổn thương khi mắc phải bất kỳ mầm bệnh nào. Trẻ em mắc bệnh này thường không chống lại được sự lây nhiễm của bệnh tật và rất khó sống đến tuổi trưởng thành, tuổi thơ của chúng luôn mắc bệnh tật. Ashanti được lập một hành lang bảo vệ xung quanh, không tiếp xúc với những người ngoài gia đình, trong môi trường vô trùng tại nhà và được điều trị thường xuyên với kháng sinh liều cao.

Trong thủ tục liệu pháp gen của Ashanti, bác sĩ đã tách các tế bào máu trắng ra khỏi cơ thể cô ta, cho chúng phát triển trong phòng thí nghiệm, gắn gen thiếu vào các tế bào này và sau đó chuyển các tế bào đã được biến đổi di truyền trở lại máu của bệnh nhân. Những kiểm tra trong phòng thí nghiệm đã cho thấy liệu pháp này đã làm tăng hệ thống miễn dịch của Ashanti, cô ta không bị cảm lạnh trở lại, có thể đến trường và đã miễn dịch với chứng ho. Thủ tục này không phải là một phương thuốc, những tế bào máu trắng được xử lý về mặt di truyền chỉ làm việc trong một vài tháng và quá trình này phải lặp lại.

Mặc dù sự giải thích đơn giản về liệu pháp gen này dường như có kết quả khả quan, nhưng nó mở đầu cho một cuộc tranh luận kéo dài; con đường để liệu pháp gen được chấp nhận chứa đầy những cuộc tranh luận. Liệu pháp gen sinh học ở người là rất phức tạp, một số công nghệ cần được phát triển và những căn bệnh cần được hiểu biết cặn kẽ hơn trước khi liệu pháp gen có thể được sử đụng một cách thích đáng.

Tuy nhiên, không thể phủ nhận rằng, ngày nay liệu pháp gen là một lĩnh vực khổng lồ với cơ hội sinh lời lớn cho các nhà đầu tư có hiểu biết. Bằng chứng là sự phát triển của các nghiên cứu về liệu pháp gen trong hơn một thập kỷ qua. Lĩnh vực này có tiềm năng vô cùng to lớn, một số người đã so sánh tiềm năng đầu tư trong công nghệ sinh học đặc biệt là liệu pháp gen với kinh nghiệm về công nghệ những năm 1980